骨髓增生异常综合征(MDS)是常见的血液病，骨髓造血细胞发生多种形态和功能异常，很多造血细胞在骨髓中被破坏，患者多为全血细胞减少(红细胞、白细胞、血小板低)，临床上容易感染、出血、贫血目前，MDS没有有效的药物治疗，许多患者必须反复输给红细胞和血小板，许多患者死于严重感染和大出血等并发症。北京大学第一医院血液内科邱志祥
MDS是造血干细胞异常引起的疾病，应用异基因骨髓移植可治本病。北大医院血液科近年来为20多例MDS患者进行异基因造血干细胞移植，取得了非常满意的疗效，成功率达到80%，其中一例患者移植时年龄64岁，供应者为妹妹，61岁，现在该患者移植近半年，状态良好。通过这种治疗，许多过去无法治疗的患者恢复了健康。
随着骨髓移植理论和技术的发展和提高，目前配型不完全的患者(亲属HLA5/6、4/6甚至半配合)可以移植，疗效与全配合者几乎没有差别。随着我国骨髓库容的扩大，越来越多的患者可以找到不相关的供应商。相信不久的将来，更多的MDS患者受益于骨髓移植。
骨髓增生异常综合征(MDS)的原因是什么？骨髓增生异常综合征是白血病吗
MDS的确切病因至今尚不清楚。有些证据表明，有些人一出生就有形成MDS的倾向。这种情况可视为外部因素引起的开关。如果这种外界因素无法识别，这种疾病被称为原发性MDS。浙大附属第一医院血液病科佟红艳
癌症放疗和化疗是形成MDS。患者采用化疗药物或放射治疗治疗可能治愈的癌症时(例如乳腺癌或睾丸癌、霍奇金病、非霍奇金淋巴瘤)，治疗后长达10年，存在MDS的风险。使用癌症化疗或放疗后形成的MDS，被称为继发性MDS，通常与骨髓细胞的多个染色体异常有关。这种类型的MDS很快就进入了AML。
长期接触特定的环境或工业化学物质，比如苯，也可以触发 MDS。虽然现在苯的使用受到了很高的限制，但是现在还没有明确其他化学物质容易患上MDS，有些职业已经贴上MDS和AML的易患标签，如油漆工、煤矿工、防腐师。目前尚未发现可以导致 MDS 的已知食品或农产品。虽然每天饮酒可能会降低红细胞和血小板计数，但是酒精不能导致 MDS。目前，没有足够的数据证明吸烟可以增加MDS的风险。然而，众所周知，吸烟者患AML的风险是非吸烟者的1.6倍。
患者及其家属往往担心 MDS 是否会传染。目前尚未有证据表明病毒可以引起 MDS；因此，MDS 不会传染给亲人。
MDS 是非遗传性的。事实上，家庭成员（包括兄弟姐妹）同时被诊断为 MDS 的情况是非常罕见的。
微移植治疗骨髓增生异常综合征的研究成果得到国际认可
微移植(Microtransplantation、MST)是解放军307医院血液科艾辉胜教授原创具有国际影响力，应用于白血病治疗的新方法和移植新理念，现已成功应用于老年白血病患者。时隔3年，微移植在高风险骨髓增生异常综合征(MDS)和MDS转换的AML(TAML)的临床研究结果今天在国际权威杂志《StemCellTranslationationMedcine》中发表了(影响因子5.709)，这是继微移植成功应用于中青年白血病之后的重要研究成果。研究结果显示，微移植联合化疗用于21名MDS和22名tAML患者，整体反应率分别为81%和50%，完全缓解率(CR)分别为52.4%和36.4%，2年生存率分别为84.7%和34.1%，中性粒细胞和血小板恢复时间MDS为14天和17天，tAML为16天和19天，所有病例均未出现GVHD。该技术联合化疗为高危MDS和tAML患者提供了全新、有效、安全的治疗手段，使国际公认的2年生存率翻了一番，该期刊也是目前国内治疗该病的影响因子最高的杂志。根据该研究成果，我国即将启动微移植治疗中的危险2、高风险MDS多中心、随机、开放、对照临床研究，用于评价微移植治疗的有效性和安全性。骨髓增生异常综合征(myelodysplastic、syndrome、MDS)是造血干细胞的获得性、异质髓系克隆性疾病，髓系细胞发育异常，无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭、急性髓系白血病(AML)MDS多发生于中老年人，确诊时中位年龄约65岁。年发病率约为5/10万，70岁以上老年人年发病率达22-45/10万。根据骨髓形态学、染色体核型和血细胞减少系数，患者可分为低风险、中风险-1、中风险-2和高风险4个危险组。低危或中危-1的MDS患者(约70%的患者)预计中位生存期为3.5~5.7年的中危-2和高危MDS患者，中位生存期为0.4~1.2年。微移植是一种新型血液病和肿瘤的治疗方法。患者接受相应肿瘤的化疗/目标治疗后，程序性输注HLA不符合动员后，外周造血干细胞(体外处理)不需要预防GVHD，在患者体内形成暂时或持续的供给体微嵌合，在引导特异性抗白血病效果的同时避免GVHD的发生。微移植在老年和中青年急性髓性白血病上应用的论文于2011年和2012年分别在国际权威专业杂志《Blood》（影响因子10.45分）和《Journal of Clinical Oncology》（影响因子18.6分）上发表。文章结果显示，年龄介于60至88岁的老年AML患者，化疗与微移植联合治疗组的完全缓解率达到80%，两年无病生存率为38.9%，与单纯化疗组有显著性差异；中青年AML患者低危组6年无病生存率及总生存率分别为84.4%和89.5%，与中危组的59.2%和65.2%相似。该临床结果在中国、美国、澳大利亚、西班牙等多个中心获得临床验证，被称为分离移植物抗肿瘤效应和移植物抗宿主病的新模式，开创了免疫细胞技术治疗血液病和恶性实体肿瘤的新方法。
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