病理改变主要是肝内小胆管内炎症反应而导致胆汁淤积。在进行实验室检查时可能发现肝脏功能异常，胆红素水平异常以及胆道酶异常。同时进行自身抗体检查时，可以发现自身抗体阳性。最终确诊有赖于肝脏穿刺活检。是说在肝脏穿刺活检情况下可以发现肝内小胆管扩张以及小胆管内胆汁淤积。
临床上可以使用的药物包括护肝药物，以及利胆药物。护肝药物目的主要减少肝细胞损伤，而利胆药物主要是熊去氧胆酸，可以在一定程度上减少胆红素升高水平。但药物并不能逆转原发性胆汁淤积性肝硬化病理生理过程。
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