生长激素治疗的适应症目前FBA批准的大概有十种疾病，那么这十种疾病里只有一种是真正的生长激素缺乏，也就是说另外九种引起矮小的疾病可以用生长激素治疗，但是生长激素是不缺乏的。另外在矮小的患者里只有大概30%左右的患者是真正的生长激素缺乏。
另外大多数矮小症的患者不是因为生长激素缺乏所导致的生长障碍，但是在这部分患者里仍然有一部分患者比如说家族性的矮小，比如说小于胎龄儿，这些依然可以用生长激素进行治疗，而且治疗效果也比较好。此外还有一些特殊疾病，比如说没有经过正规治疗的甲减、长期的糖皮质、激素的应用等所造成的甲状腺。这类疾病不是由于生长激素缺乏所导致的，用生长激素治疗的效果并不肯定。
此外还有一部分患者虽然有矮小，但是他有先心病等其他疾病，这些疾病可以通过治疗原发病来促进孩子身高增长就不用生长激素来治疗。此外还有特别少的一部分孩子不缺乏生长激素，而且生长激素治疗也是禁忌症是不用生长激素来治疗的。
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