生长激素缺乏症又被称为垂体性侏儒症。是由于患儿因生长激素缺乏所导致矮小。生长激素的主要作用是促进生长发育和物质代谢，是人类出生后促进生长最重要的物质。治疗小儿生长激素缺乏症，最好采用生长激素补充或替代疗法，特发性和继发性生长激素缺乏都是可以用生长激素治疗。生长发育治疗越早应用，恢复的越正常。最常用药物是重组人生长激素。
目前推荐使用剂量为每晚临睡前皮下注射，可选择在上臂，大腿前侧，和腹壁，脐周等部位注射。最大效应是在开始初6－12个月。生长激素缺乏症治疗，其并发症有:局部反应，抗体产生，以及低甲状腺素血症，转氨酶的升高，一般表现为轻度升高，随药物停用逐渐消失。同时要养成早睡的习惯，因为生长激素是在晚上10点左右出现分泌高峰期。平常还要多晒晒太阳，多做跳跃运动。
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