如果是因造血器官-骨髓出了故障而引起的贫血叫做再生障碍性贫血，简称“再障”。骨髓就像一个工厂，它能生产出各种血细胞：红细胞、白细胞和血小板，然后释放到外周血里让它们行使各自的功能。由此可知，再障时不仅有贫血即红细胞的减少，还有白细胞和血小板的减少，所以再障又叫“全血细胞减少症”。发生再障的原因目前尚不清楚，一般将再障分为先天性和获得性再障两大类。
先天性再障是指孩子在胚胎期即在母亲宫内发生的疾病，而获得性再障是指孩子出生后才发生的疾病。先天性再障是由一个叫范可尼的医生最早发现和报道的，所以又叫范可尼贫血。这是一种隐性遗传性疾病，不是每代都有发病者，而且发病患儿的父母都带有这种疾病的基因，但一般不表现出症状来。发病患儿除有红细胞、白细胞和血小板减少外，还有多发性畸形表现，如小头、小眼球、拇指缺如或畸形、并趾畸形、耳廓畸形等，皮肤还可出现咖啡奶油样的色素斑块，部分病人智力低下，半数以上的男孩生殖器发育不全。
获得性再障是小儿时期较多见的贫血之一，其中有50%的病人能找到引起再障的原因，如放射线、有机溶剂、某些药物如氯霉素、环磷酰氨、阿糖胞苷等可诱发再障，近年来肝炎病毒感染引起的再障也逐渐增多，这类再障称为“继发性再障”；还有50%的病人找不到原因，所以称这类再障为“特发性再障”。再障的治疗首先要尽可能地祛除病因，避免骨髓的进一步损害。同时给予对症治疗职输血，有感染时抗感染治疗等；促进骨髓造血功能恢复如给予激素类药物及红细胞生长因子等；免疫抑制剂如甲基强的松龙对急、重症再障有一定疗效，这是因为近年来发现免疫因素参与了再障的发生；骨髓移植，这是治疗急、重症再障最有效的方法，但由于前骨髓供体来源少、移植费用昂贵，所以还不能普遍开展。
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