骨髓增生异常综合征是源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，具有髓系细胞分化和发育异常的特点，无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭、高风险转变为急性髓系白血病。骨髓增生异常综合征的治疗主要解决骨髓衰竭和并发症、急性髓系白血病的变化。就患者群体而言，骨髓增生异常综合征患者的自然病程和预后差异很大，治疗应个性化。
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